항암제 개발분야는 인간 생명 활동 및 질환에 대한 근원적인 이해가 늘어나면서 생명과학과 의학의
발전으로 인해 가장 큰 변화를 보이고 있습니다. 과거의 항암제는 암세포와 정상세포를 무작위로
공격하였지만, 최근에는 암세포에만 있는 유전자를 선택적으로 공격하는 표적치료제
(Targeted therapy)가 개발되어 기존 항암제의 부작용(구토, 무기력증, 탈모, 신경손상 등)을
획기적으로 줄여주고, 치료율을 높이는 것이 가능해졌습니다. 대표적으로 글리벡은 불치의
병으로 생각했던 백혈병을 치료함과 동시에 부작용이 매우 적어 백혈병 환자들이 치료와
동시에 일상생활을 가능하게 해주는 획기적인 치료제입니다.

1990년대에는 인간 유전자 지도를 만들어서 인간의 유전자 전체를 파악하려는 노력이 있었습니다.
그 결과 동일한 인류에 속한 사람들도 특정 유전자의 유무, 혹은 유전자의 일부 변이 등을 통하여
사람 간의 다양한 차이를 설명할 수 있게 되면서 과거에는 "동일질환-동일약"이라는 전통적인 서양 의료 패러다임을
"동일질환-개인적 차이 -다른 약물 처방"이라는 맞춤의학 개념이 도입되게 되었습니다. 실제 미국 제넨테크(Genentech)사의 허셉틴(Herceptin)이라는 유방암 치료제는 HER2/neu라는 유전자가 있는 유방암환자 (전체 유방암환자의 약 25%)들에 대해서는 약효가 있다는 사실을 알고, 약물 처방 전에 유전자 검사를 통하여 HER2/neu 유전자의유무를 확인함으로써 불필요한 과다 약물 처방을 감소시키고 환자에게 맞는 치료를 할 수 있게 되어 최초의 "맞춤의학"을 시현할 수 있게 되었습니다.

항암제 분야는 크게 표적 치료제(Targeted therapy)개발과 새로운 진단법 개발을 통한 맞춤의학 시현이라는 새로운 추세가 형성되고 있습니다. 특히 새로운 진단법 개발은 환자들을 조기에 진단하여 발견함으로써 초기 단계 치료가 가능케 되며 동시에 진전된 환자들도 환자들의 근원적 원인들에 따라 치료할 수 있게 함으로써 의료비와 치료율 개선에 크게 기여하게 될 것으로 판단되어 많은 제약회사들이 연구 규모를 늘리고 있습니다.

이러한 최근의 항암제 개발추세에 가장 적합한 분야가 후성유전학(Epigenetics) 분야입니다. 인간의 한 개의 체세포에 속에 포함된 46개의 염색체의 총 길이는 약 2미터 정도로 매우 긴데, 이렇게 긴 DNA가 들어가야 할 핵의 직경은 겨우 2~4 마이크로미터에 불과합니다. 결국, 2미터 길이의 DNA 가 핵 속으로 들어가기 위해서는 정교하게 응축시킬 수 있는 시스템이 필요하며 대표적인 시스템이 바로 히스톤 단백질과 DNA 간의 상호작용입니다. 즉, 후성유전학이란 유전자의 염기서열에는 변화를 주지 않으면서 유전자의 발현 등에 영향을 주어 개체의 차이를 나타내게 하는 현상에 대한연구분야이며 그 중 DNA 메틸화(DNA methylation) 분야와 히스톤 변형(Histone modification) 분야가 가장 많이 연구되고 있습니다. 최근까지 미국 FDA에서 승인받은 후성유전학 항암신약은 총 4개에 불과합니다. 따라서 많은 제약회사들이 이 분야에 대한 연구개발 투자가 활발히 진행하기 시작하였습니다.

IQVIA가 발표한 “2018년 전세계 항암제 트렌드” 신규보고서에 따르면 2022년에는 전세계 항암제 매출 규모는 2,000억 달러로 확대될 것으로 예상했습니다. 미국의 항암제 시장은 연간 12 ~ 15%의 성장율을 기록하면서 2020년에는 1,000억 달러 규모에 달할 것으로 전망하였고, 미국 이외의 항암제 시장도 10 ~ 13% 성장율로 1,000억달러 매출액을 돌파할 것으로 예측하였습니다.