카이노스메드가 개발하고 있는 KM-819는 치료제가 없는 다계통위축증의 진행을 막는 새로운 질병조절치료제입니다. KM-819는 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1 (Fas-Associated Factor1) 이라는 단백질 기능을 타켓으로 하는 새로운 메커니즘의 First-in-Class 치료제입니다. FAF1의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, autophagy 활성을 높여 알파시누클라인(α-synuclein)의 응집을 저하해 다계통위축증의 진전을 막을 것으로 기대됩니다.

현재 KM-819는 국내 임상 1상을 완료하였으며, 임상 2상을 통해 다계통위축증 효능을 입증하는 것이 목표입니다. 이를 통해 다계통위축증 환자들의 미충족 의료수요 (medical unmet needs)를 해결하고, First-in-Class 약물로서 신규시장을 창출할 것으로 기대하고 있습니다.