기존의 파킨슨병 치료제와는 차별화되는 혁신적이고 새로운 기전으로 병의 원인 자체를 조절하여 병의 진행을 저지하고 치료하는 First-in-Class 치료제입니다. 기존의 파킨슨병 치료제들은 도파민(dopamine) 보충제 혹은 증상 완화제로서, 파킨슨병의 근본적 원인이 되는 도파민 분비 신경세포의 죽음을 억제하는 치료제는 전무합니다. 카이노스메드가 개발하고 있는 KM-819은 기존 파킨슨병 치료제를 대체함과 동시에 약물의 투여량 증가에 따라 발생하는 운동장애 및 심한 떨림과 같은 합병증도 해결할 수 있을 거라 기대하고 있습니다.

KM-819은 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1 (Fas-Associated Factor1) 이라는 단백질 기능을 타켓으로 하는 새로운 메커니즘입니다. FAF1 단백질은 파킨슨병 환자에서 공통적으로 뇌조직인 흑질(substantia nigra)에 분포하는 도파민 신경세포에서 정상치보다 과다발현 되는 것으로 보고되고 있습니다. 특히 파킨슨병 동물모델에서 KM-819의 유효성을 확인한 결과, 마우스 중뇌에서의 과발현된 FAF-1의 활성을 저해함에 따라, 투여하지 않은 대조군 마우스에 비해 정상에 가까운 운동기능 회복을 보였습니다. 이는 KM-819 치료제가 도파민을 분비하는 세포가 사멸 및 퇴행에 이르게 하는 것을 억제함을 나타내었으며, 이는 결국 도파민을 지속적으로 분비하게 함으로써 파킨슨병 환자의 뇌에서 도파민 농도를 유지하는데 크게 도움이 될 것으로 예상됩니다.

현재 KM-819는 국내 임상 1상을 완료하였으며, 임상 2상을 통해 파킨슨병 효능을 입증하는 것이 목표입니다. 이를 통해 파킨슨병 환자들의 미충족 의료수요 (medical unmet needs)를 해결하고, First-in-Class 약물로서 신규시장 창출과 기존 파킨슨병 치료제 시장도 확대할 것으로 기대하고 있습니다.